CRISPR/Cas系統(tǒng)是細(xì)菌進化形成的免疫防御機制。國家遺傳工程小鼠資源庫瞄準(zhǔn)該系統(tǒng)，開發(fā)出CRISPR/Cas9技術(shù)用于基因組改造，實現(xiàn)了基因精確定點插入，且無需胚胎干細(xì)胞，無物種限制，直接注射受精卵，實驗周期僅為傳統(tǒng)方法的1/10，材料成本也大大降低。
目前，資源庫已成功利用該技術(shù)獲得了首批基因敲除小鼠和首只基因敲除猴，其中單基因敲除項目中founder小鼠經(jīng)過基因測序，確定了目標(biāo)基因的完全敲除。世界首只基因敲除猴的成功獲得幫助合作單位順利完成遺傳學(xué)研究，相關(guān)成果被《Cell》報道（影響因子31.957）。國際學(xué)術(shù)界對該項工作給與高度評價：匹茲堡大學(xué)生殖學(xué)家Gerald Schatten認(rèn)為該成果對在人類胚胎期的遺傳缺陷修復(fù)有啟示；麻省理工McGovern研究所認(rèn)為盡管離人體應(yīng)用仍有距離，但此工作仍然可圈可點；威斯康辛國立靈長類研究所Thaddeus Golos表示該成果提供一種潛在的研究資源，可能啟動新一輪的神經(jīng)退行性疾病的研究與資助熱潮。
隨著生態(tài)環(huán)境的日益惡化，帕金森、老年癡呆、糖尿病等重大疑難疾病的發(fā)病率不斷增高。基因敲除等猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風(fēng)險。未來有望定向改造人類基因，治療基因疾病。